美国FDA新任局长百日答卷：食品、药品、AI多领域发力，核心举措全梳理

• 减少动物试验：FDA已发布一份路线图，旨在尽可能减少在新药研究申请中的动物实验，逐步转向采用更有效、且更贴近人体的替代方法，例如“芯片器官”系统、先进的计算机模拟以及现有的国际数据。与此同时，FDA还宣布计划启动一项试点项目，在该项目中，部分单克隆抗体研发企业将在FDA的密切指导下，尝试主要基于非动物实验的测试策略。

• 国家重点券计划：启动试点项目，以显著加快药品审评进度：对于符合美国国家公共卫生优先事项的申请（例如应对重大健康危机、满足尚未满足的公共卫生需求、提升本土药品生产能力、以及为美国人民带来更多创新疗法），将审评周期从10–12个月缩短至1–2个月。

• Covid-19疫苗监管框架修订：采用基于证据的新方法评估新冠疫苗加强针，替代“一刀切”的监管模式和过度宽泛的上市许可，转向风险分层的科学方法。同时更新了mRNA疫苗的标签，新增心肌炎和心包炎等安全风险提示。

• 应对行业影响：限制FDA监管企业（如制药公司）的雇员在法定允许范围内担任FDA咨询委员会委员，以减少潜在利益冲突，增强审评过程的公正与完整性。

• CEO倾听之旅：开展六城巡回调研，与制药及生物技术公司高管面对面交流，广泛收集真实反馈与创新理念，助力FDA更高效地推动新疗法和创新。

• 细胞与基因疗法创新：与数十位行业专家召开专题圆桌会议，明确行动方向，确保美国始终站在这一前沿领域的领导地位。

• 取消部分基因疗法的不合理限制：例如撤销对已上市的BCMA和CD19靶向自体CAR-T细胞免疫疗法的REMS（风险评估与缓解措施）要求。这是朝着在基因治疗领域实行更加务实、合乎常理的监管方式迈出的第一步。

• 诊断创新以赋能健康决策：批准首个用于血液检测的体外诊断设备，可辅助阿尔茨海默病的诊断。同时，美国FDA已启动取消对实验室自研检测（LDTs）强制监管的进程。

• 缓释药物标签变更：修改了缓释型ADHD治疗用兴奋剂的标签，提醒家长和医疗服务提供者注意：六岁以下儿童使用时可能出现包括体重下降在内的不良反应。

• 保护肠道微生物群免受氟片影响：启动行动，将市场上未获FDA批准、且已被发现会改变儿童肠道微生物群的高浓缩口服氟化物处方药产品下架。

• 审查滑石粉：组织专家小组，评估最新的科学证据，并讨论滑石粉在食品、药品和化妆品中可能带来的健康风险。

• 海外突击检查：在合适情况下扩大突击性海外检查的使用，确保境内外药品生产商都遵守同样严格的标准。

• 全面审查检查政策：启动对美国FDA海外检查政策与实践的系统性审查（包括与出差安排相关的政策），以确保FDA始终保持监管“黄金标准”。

• 保护美国人类生物样本：启动审查，并在必要时叫停涉及将美国人的活细胞和DNA出口至敌对国家（如中国）实验室进行基因工程改造并再输入美国患者体内的临床试验。

• 加强药品进口：为降低处方药高价，推动简化各州从加拿大进口安全、有效且负担得起的药品的流程，同时确保不会对公共健康和安全带来额外风险。

• 打击虚假数据：发现中国第三方检测机构提供虚假或无效数据，FDA立即采取措施，保护药品上市前申请流程及医疗器械供应链的完整性。

• 打击“加油站海洛因”：向分销或销售非法噻奈普汀产品的公司发出警告信，并提醒医疗专业人员和公众该物质已造成的严重不良事件。

• 进口警报更新：更新了针对某些膳食补充剂、奶酪、海鲜、鱼类产品等多类商品的进口警报，防止非法或未经授权的产品涌入美国市场，危及公众健康与安全。

• 为审评人员配备AI工具：推出生成式AI工具 Elsa，旨在帮助所有FDA员工，无论是科学审评员还是现场检查员更高效地开展工作。Elsa只是FDA更广泛AI战略整合的第一步。

• 构建更完善的不良事件报告数据库：启动一项全面计划，整合各类分散的不良事件报告系统，从而实现对药品上市后风险的更高效监测与管理。

现代化与信息透明

• 透明议程：在《美国医学会杂志》上明确公布了美国FDA领导层未来数月推动机构现代化和改进工作的重点方向与优先事项。

• 透明决策：开始尽可能公开新药和生物制品申请所对应的审评回复信件，以提升决策过程的透明度。